글로벌 의약품 시장에서 유전자 편집 치료제가 활발하게 개발되면서 핵심 원료 공급망을 구축한 위탁개발생산(CDMO) 기업 에스티팜의 존재감까지 커지고 있다. 기존 치료제의 한계를 개선하고 유전자 수준에서 질환에 근본적으로 접근하려는 글로벌 빅파마들의 수요가 에스티팜의 실적 성장을 뒷받침하고 있는 것으로 풀이된다.

26일 국내 제약·바이오 업계에 따르면, 최근 글로벌 시장에서 유전자 편집 치료제와 올리고 기반의 RNA 치료제는 핵심 영역으로 꼽힌다.

유전자 편집 치료제는 결함이 있는 DNA를 직접 잘라 교정하는 방식이다. 희귀 유전 질환, 혈액암 등의 치료에 쓰인다. 현재 해당 시장에선 다수의 파이프라인이 임상 중후반 단계에 진입하며 상업화에 대한 기대감을 높이고 있는 것으로 알려졌다.

이 분야에서 에스티팜은 강점은 뚜렷하다. 에스티팜은 sgRNA(단일가이드RNA) 생산에 있어 100mer 이상, 순도 80%이상의 고순도 합성 기술을 가지고 있다. sgRNA는 유전자 편집의 정확도를 결정하는 핵심 요소다.

RNA 치료제의 경우에는 mRNA는 물론, siRNA(소형 간섭 RNA), ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드) 등을 활용해 고도화되고 있다.

이와 맞물려 에스티팜의 제조 공정과 품질관리 역량이 기업 경쟁력을 높인다. 특히 올리고 핵산은 대량 생산 시 불순물 관리, 정제 공정, 스케일업 기술이 상업화 성공의 변수로 작용한다.

또 에스티팜은 올리고 핵산 생산 경험을 바탕으로 mRNA부터 siRNA, ASO까지 확장 가능한 생산 플랫폼을 구축했다. 글로벌 수준의 우수의약품 제조 및 품질관리 기준(cGMP) 설비와 시스템을 바탕으로 다수의 글로벌 고객사를 확보하고 있다.

무엇보다 에스티팜은 초기 임상부터 상업화까지 전분야에 걸친 생산 플랫폼을 갖췄다. 실제로 지난해 에스티팜의 매출액은 3316억원 수준이며 이 중 대부분이 상업화 단계에 진입한 프로젝트 계약에서 발생했다.

에스티팜 관계자는 "다수의 올리고 핵산 원료를 미국과 유럽에 상용 목적으로 공급하고 있는 기술력과 경험을 축적하고 있다"며 "sgRNA의 대량 생산을 위한 제조기술, 제조소, 분석기술, 규제당국 인증도 확보한 만큼 에스티팜은 RNA 분야에서 전천 후 플랫폼 기업으로 도약할 것"이라고 강조했다.