미국 식품의약국(FDA)가 신약 개발 과정에서 동물실험을 오가노이드(장기모사체)로 대체하는 규제 개혁 방안을 발표했다. 적은 비용으로 신약 개발 시기를 앞당기는 것은 물론, 기존 동물 실험 약물 평가의 한계를 극복할 수 있는 방안으로 신약 개발 패러다임 전환의 기대감을 높이고 있다.

13일 업계에 따르면 미국 FDA는 지난 10일 단클론 항체 치료제를 비롯한 신약 개발 과정에서 동물실험을 대체하는 규제 개혁 방안을 발표했다. 인공지능(AI) 기반 모델, 오가노이드와 오가노칩 기술 등을 활용해, 빠르고 안전한 신약 개발을 지원하면서 동물실험을 줄이려는 목적으로 마련됐다.

FDA는 앞으로 AI를 통해 약물이 체내에서 어떻게 작용하는지를 예측하고, 독성 반응을 분석하는 시뮬레이션을 적극 장려할 계획이다. 또한 간, 심장, 면역기관 등 인간 장기를 모사한 실험실 기반 모델을 활용, 동물 실험에서 포착되지 않는 인체 반응까지 평가할 수 있다. 이 계획은 신약 임상시험계획서(IND) 제출 시점부터 즉시 시행될 예정이다.

이를 위해 FDA는 기존 규제 가이드라인을 개정, 비동물 기반 시험 자료를 공식적으로 인정하고, 해당 데이터를 제출한 제약사에 대해 심사 절차를 간소화하는 인센티브도 제공할 계획이라고 밝혔다.

FDA는 이번 조치를 통해 신약 개발 속도를 높이고 비용을 절감하는 동시에, 더 안전한 치료제를 빠르게 전달할 수 있는 기반이 될 것으로 기대하고 있다.

마틴 A. 마카리 FDA 국장은 "이번 변화는 환자에게는 더 빠른 치료, 과학계에는 이전 보다 정밀한 시험법을 제공하는 것을 의미한다"며 "또한 수천 마리의 동물이 매년 실험에서 제외될 수 있는 중대한 전환점이 될 것"이라고 강조했다.

이번 규제 개혁으로 국내 오가노이드 관련 기업에도 관심이 모이고 있다. 국내 첫 오가노이드 기반 기업인 오가노이드사이언스는 현재 동물실험 없이 첨단 의약품과 신소재를 정확히 평가하는 평가 솔루션 '오디세이(ODISEI)'를 국내는 물론 글로벌 시장에도 공급 중이다.

▲오디세이-ONC(종양) ▲오디세이-GUT(장) ▲오디세이-SKIN(피부) 등 파이프라인을 보유하고 국내외 기업들과 40여건의 수탁계약을 맺었다. 이번 FDA의 조치로 이러한 독성 평가 플랫폼에 대한 수요가 크게 늘어날 것으로 기대된다.

유종만 오가노이드사이언스 대표는 "오디세이는 인체와 유사한 장기를 사용해 종간 차이에 의한 간극을 좁히고, 윤리 문제 역시 해소할 수 있다"며 "최근에 ADC와 항암 백신 등 새로운 모달리티 약물들이 나오고 있는데, 약물 평가의 기술이 이를 따라가지 못하는 한계점이 있었다. 유효성 독성 평가 모델로 오가노이드가 새로운 대안이 될 수 있다"고 설명했다.