GC녹십자는 지난 21일(현지 시간) 노벨파마와 공동으로 개발하고 있는 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'의 글로벌 임상에서 미국 내 첫 환자 투여가 성공적으로 이뤄졌다고 25일 밝혔다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받아 다국가 임상에 돌입했다. 이번 임상 1상은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관, 한국 삼성서울병원과 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다.

GC녹십자는 해당 임상을 통해 약 2년 동안 2세에서 6세 사이의 산필리포증후군 A형 환아를 대상으로 'GC1130A' 안전성과 내약성을 평가한다. 선별 검사로 임상시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.

GC녹십자는 비임상 연구에서 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강 내 직접 투여 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.

'GC1130A'는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술이 활용된 바이오 신약 후보물질이다. 특히 GC녹십자는 치료제를 뇌실 내 직접투여(ICV)하는 방식에 주력하고 있는데, GC녹십자는 이 방식을 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득하기도 했다.