GC녹십자가 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'의 다국가 임상 개발에 속도를 낸다. GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동으로 개발하고 있는 'GC1130A' 임상 1상 임상시험계획서(CTN)를 승인받았다고 12일 밝혔다.

GC녹십자는 지난 5월과 7월, 각각 미국 식품의약국(FDA)과 국내 식품의약품안전처에서도 잇따라 'GC1130A'에 대해 임상 1상 임상시험계획서 승인을 획득한 바 있다.

'GC1130A'는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술이 활용된 바이오 신약 후보물질이다. 특히 GC녹십자는 치료제를 뇌실 내 직접투여(ICV)하는 방식에 주력하고 있는데, GC녹십자는 이 방식을 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 받기도 했다.

또 'GC1130A'는 지난 2023년 미국 FDA에서 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로 지정됐고, 올해 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 이에 대해 GC녹십자는 'GC1130A'가 산필리포증후군에 대한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 혁신 신약 후보물질로 인정받고 있다고 설명한다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.