GC녹십자의 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A' 연구에 속도가 붙을 전망이다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙으로 지정받았다고 10일 밝혔다.

패스트 트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다. 현재 GC녹십자는 'GC1130A'의 안전성, 내약성 등을 평가하기 위해 한국·미국·일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

'GC1130A'는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술이 활용된 바이오 신약 후보물질이다. 특히 GC녹십자는 치료제를 뇌실 내 직접투여(ICV)하는 방식에 주력하고 있는데, GC녹십자는 이 방식을 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득하기도 했다.

아울러 'GC1130A'는 산필리포증후군에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서의 가능성도 인정받아 왔다. 'GC1130A'는 지난 2023년 미국 FDA에서 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로 지정됐고, 올해 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 희귀 유전질환이다. 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 것으로 알려졌다.