국내 바이오·제약 기업들이 희귀질환 치료제를 개발하기 위한 신약 후보물질 연구에 역량을 쏟고 있다. 관련 업계는 희귀의약품 시장이 규모 측면에서 봤을 때 성장하는 추세일 뿐 아니라 국가별 혜택도 시장 가치를 높이고 있다고 보고 있다.

8일 업계에 따르면 브릿지바이오테라퓨틱스는 특발성 폐섬유증 등 섬유화 질환 치료제 신약 후보물질로 'BBT-877'을 연구하고 있다. 브릿지바이오테라퓨틱스의 'BBT-877'은 오토택신을 선택적으로 저해하는 기전을 갖춰 계열 내 최초 및 계열 내 최고 약물로 개발되고 있다.

오토택신은 다양한 섬유화증에 관여하는 단백질로 알려졌다. 오토택신은 인체 내 지방인 리소포스파티딜콜린을 생리활성을 가지는 리소포스파티드산(LPA)으로 변환시키는데, LPA는 경화증, 종양 형성, 종양 전이 등을 유도한다는 것이 회사 측의 설명이다.

이와 관련 브릿지바이오테라퓨틱스는 'BBT-877' 임상 1상에서 LPA 생성이 90% 수준까지 억제되는 것을 확인했다고 밝힌 바 있다.

아울러 브릿지바이오테라퓨틱스는 전 세계 50여 기관에서 임상 2상을 진행 중이다. 회사에 따르면 현재까지 임상 등록 목표 인원 120명 중 85명 이상에서 투약을 개시했고, 이상반응에 따른 임상 중단 환자는 없다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 향후 임상 2상을 기반으로 기술이전 계약 체결에 나서겠다는 방침이다.

브릿지바이오테라퓨틱스는 앞서 지난 2019년 한 차례 독일 베링거인겔하임에 1조5000억원 규모로 기술 이전을 한 바 있다. 다만, 이후 개발 단계에서 잠재적 독성 우려가 제기 돼 2020년 기술 반환됐다. 지난 2023년 미국 식품의약국으로부터 이상 없음을 확인받아 임상 2상을 진행하게 됐다.

이에 대해 브릿지바이오테라퓨틱스 측은 "과거 베링거인겔하임과 계약을 체결했을 때보다 더 많은 임상 데이터를 확보한 상황"이라며 "향후 계약 규모는 당시보다 증가할 것"이라고 밝혔다. 이어 "폐섬유증 치료제 영역에서 오토택신을 저해하는 기전에 대한 관심이 커지고 있다"며 "전 세계적으로 기술이전 규모와 관련 협상은 활발해질 것"이라고 덧붙엿다.

실제로 시장조사기관 글로벌인포메이션에 따르면 글로벌 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 연간 12% 성장률을 기록하고 있어 오는 2030년에는 107억 8400만 달러 규모로 급증할 것으로 전망된다.

GC녹십자는 '산필리포증후군 치료제' 개발을 가속화하고 있다. GC녹십자는 올해 1월 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형에 대한 뇌실 내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제에 대해 유럽의약품청으로부터 '희귀의약품 지정'을 획득하기도 했다.

해당 치료제는 지난 2023년에는 미국 식품의약국에서도 희귀의약품으로 지정받았다. 특히 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면 혜택, 시판허가 승인 시 10년 간 독점권 부여 등의 혜택도 받을 수 있는 것으로 알려졌다.

산필리포증후군 A형은 상염색체 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료 수요가 크다.

한편, 한국바이오협회에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장은 오는 2028년에는 혈액질환, 중추신경계, 감각기관, 피부과, 위장계통, 비뇨생식계통 등 기타 질환으로 다양한 치료 및 치료 옵션의 수요 증가가 있을 것으로 전망된다.